上野宏史の発言 （厚生労働委員会）

○上野委員　ありがとうございます。
　せっかく法制化をするわけですから、より実効性が上がるような制度設計、これから、政省令であったり、また運用といったところもあるというふうに思います、ぜひ御配慮いただきたいというふうに思います。
　次に、条件付早期承認制度の法制化についてお伺いをいたします。
　これは、患者数が少ない、又はさまざまな要件でなかなか臨床試験が進まないけれども医療上必要な医薬品等について、早期に承認を与えて、その後に必要な調査を実施をする、また評価をするという制度であるというふうに思います。
　この制度については、これは先日も役所ともお話をさせていただきましたけれども、希少性の高い難病に対応するような医薬品も該当するということでありました。
　先般、私のところにも、ドラベ症候群という指定難病なんですけれども、その家族会の方々が相談に来られました。希少性が高い難病ということで、患者数が日本全国で三千人ぐらいということであります。子供のころに発症して、てんかんが起きるんですけれども、てんかんの発作が起きるたびに脳に損傷があって、発達の遅滞があったり、又は成人に至る前に亡くなるケースも多いという病気であります。
　海外で使われているてんかんの薬、ブコラムという薬があるんですけれども、ぜひそれを国内で使えるようにしてほしいという話だったんですけれども、なかなか治験が進まない。三つの区分があるらしいんですけれども、年齢区分ごとに一定数の事例を集めなければいけない。ただ、もちろん難病ですので、なかなかそうした事例が集まらないということで相談に来られました。
　幸い、ブコラムについては今承認に向けて動きが進んでおりますけれども、同じような環境で苦しんでいる患者さんたち、また同じような環境にある方々というのはほかにもたくさんいらっしゃるんじゃないかなというふうに思います。そういう意味で、今回のこの条件付承認制度が有効に機能するということは、こうした方々のためにも必要なことではないかなというふうに思います。
　難病対策について言うと、平成二十七年に施行された難病法の五年後の見直しという議論も進んでいます。難病指定のあり方、又は支援制度をしっかり充実をしていく、問題を解決をしていくということも大事ですけれども、病気に苦しむ方々にとっては、しっかり必要な医薬品を使える環境を整えていくということがやはり何より大事ではないかなと思います。
　もちろん、治療薬が使えればそれが一番いいわけですけれども、難病ですので、場合によっては、症状を緩和をする薬といったことも含めて、ぜひそうした環境を整えていく。そのためにも、こうした法改正をしっかり効果が上がるものにしていくということが大事だと思います。
　この制度についても、医療機器については平成二十九年の七月、医薬品については十月から通知によって制度が開始をされたわけでありますけれども、医薬品についてはまだ二件、医療機器についてはまだ一件も承認がないというふうに聞いています。
　これについても、制度を法制化するからには、しっかりそれが活用される、またそれが結果を出すような制度設計にする必要があるというふうに思いますけれども、この点について、法制化に当たってどのような議論があったのか、どのように改善をされていくのか、お伺いをいたします。