赤池昭紀の発言 （厚生労働委員会）

○参考人（赤池昭紀君）　大変重要な御質問だと思います。
　ただ、非常に難しいのは、これは結局、医薬品のいわゆる有効な治療作用ですね、作用と副作用という問題になってくるというふうに思います。要するに、副作用がなければ安全性は問題ないわけですので特に議論する必要はありませんが、医薬品の場合は、作用とそれから副作用というのが基本的には同時に起こってくる場合もあれば、投与量が高くなると副作用が出てくるという場合、いろいろなケースが想定されます。そういった中でその有効性と安全性を考えていかなければいけないということになってまいりますので、一つは、一律に、全部一緒に考えることが難しいという点が一つはあろうかと思います。
　医薬品医療機器制度部会では、先ほどの繰り返し、御指摘になったところの繰り返しにもなるかもしれませんけれども、やはりその中で安全性はきちんと確認する必要があるということで、緊急時の承認ということであっても、通常の薬事承認と同等の水準での確認は必要であるということになりました。
　ただ、ここで重要なのは、安全性が確認されるということと、その薬に副作用がないということではないということになります。ですから、薬は、副作用は当然、まあケース・バイ・ケースですけれども、ある程度出てくる場合はあるということになります。
　そういった場合に、今度は実際に治療薬として効く有効性の方になってまいりますけれども、有効性が当然なければ薬にはならないわけで、推定という言葉で表現されていますけど、具体的には、まず前臨床の段階で、これは人の前の話ですけれども、実験動物で有効性が確認され、さらに、小規模な臨床試験、いわゆる探索的臨床試験と言われますけれども、少なくともそういったレベルにおいて、ただし、これもきちんと科学的に、特に統計的に意味のある有効性が確認されているということがもちろん大前提になりますけれども、そういった形で、限られた中ではあっても医薬品の治療薬としての有効性は確認されているということであろうかと思います、ということが前提になってまいります。
　ただ、当然、従来の医薬品で行われているような大規模な臨床試験、いわゆる検証的臨床試験が少なくとも最後まで進んでいないというケースが想定されますので、そういった場合には、ですから従来のレベルと比べるとどうしても推定のレベルになってしまうという意味で推定という言葉が使われているというふうになるという、そういった議論が制度部会でもされていたと記憶しています。
　そういう意味で、どうしてもリスク・アンド・ベネフィットという言い方になろうかと思いますけれども、想定される副作用と、それから治療作用としての有効性、それが患者さんに対して利益が十分に上回るということが認められれば、いわゆる緊急時の承認の対象になると、そういったような考え方で制度部会では議論が進められたということでございます。私も全くそういう考え方でおります。