天野慎介の発言 （厚生労働委員会）

○天野参考人　ありがとうございます。
　私が先ほどお手元に配らせていただいた資料の方で、七ページに患者申出療養制度の概要が載っております。
　こちらの方は、いわゆる困難な病気と闘う患者の思いに応えるということで導入していただいた制度になりまして、この右側の図の、患者が国に対して申出をしてからは原則六週間ということで、この部分については、極めて速く審査されていて問題ないのですが、問題は、そこに入るまでが問題ですね。
　どういうことかというと、そもそも患者申出療養というのは未承認薬などを使用することを想定しているので、有効性もよく分からないし、安全性も不明ということで、要は臨床試験をやるということになっているんですよね。臨床試験をやるということになると、当然、プロトコルを作らなきゃいけないですし、プロトコルを作るためには専門の医療者だとか費用もかかってくるし、時間もかかるということで、普通の医師ではできない、あるいは普通の医療機関では対応できないので、臨床研究中核拠点等でしかできないということがありますが、こうなってくると、かなりハードルが高いということがあります。
　一方で、例えば、提出する書類等を簡素化するということに関しては、比較的早く対応が可能とはなると思うんです。例えば、患者申出療養でも、まだ海のものとも山のものとも全く分からないような未承認薬もある一方で、海外では既に承認されていて一定の実績があるようなものも含まれています。なので、私の個人的な意見としては、海外で一定の実績がある、既に承認されていて使用の実績があるようなものに対しては、もう少し簡素化することができるのではないか。
　また、私も実は患者申出療養評価会議の構成員で、今日、参考人として参加されている福井先生も座長ですので、後で福井先生にもよければ伺っていただければと思うんですけれども、実際、臨床試験を組んだとしても、安全性は評価できますけれども、有効性はほとんど分からないんですよね、なぜかというと患者さんが少数例しかいないので。もちろん、多数参加されているような患者申出療養もあるので、そういった場合は、ある程度有効性も評価できるかもしれませんが、現状、有効性はなかなか評価できない。
　であれば、安全性を担保することによって、より患者さんに迅速に提供する仕組みが必要ではないかという趣旨のことを以前厚労省に申し上げたところ、それは法改正が必要となってくる可能性がある、具体的には、患者申出療養は健康保険法等で規定されているわけですが、そういった部分の改正が必要になるかもしれないと言われたというふうに記憶しております。